特色医疗
一、细胞免疫疗法
同济医院血液内科在细胞免疫治疗领域持续深耕,始终处于国内前沿,积极推动CAR-T疗法在多种类型的难治/复发性血液系统恶性肿瘤中的临床应用与转化。截至2024年底,科室已陆续开展靶向CD19、CD22、CD7、CD5、CD123、CD30、BCMA以及GPRC5D等多种抗原的CAR-T及CAR-NK治疗,累计治疗患者超过2000例,涵盖淋巴瘤、白血病、多发性骨髓瘤等多个病种,疗效显著,广受患者与同行高度认可,已发展为国内具有广泛影响力的细胞治疗中心之一。
在淋巴瘤治疗方面,科室首创并公开发布全球首个双靶点联合CAR-T“鸡尾酒”疗法,证实联合靶向策略可有效克服免疫治疗后的靶点逃逸问题,并建立了特色的“移植+CAR-T序贯”治疗体系,显著提高难治复发B细胞淋巴瘤患者的长期生存率。
在多发性骨髓瘤治疗领域,科室牵头完成我国首个具有自主知识产权的全人源BCMA CAR-T药物—伊基奥仑赛注射液(商品名:福可苏)的I/II期临床研究,并推动其于2023年6月30日通过国家药监局优先审评审批,成为全球首个基于全人源抗体结构开发的CAR-T上市产品,填补了国内在该领域的空白。
在白血病治疗方面,科室推动国内首个儿童青少年CD19 CAR-T产品“普基奥仑赛”IND获批,并率先在国内开展CAR-NK治疗难治复发急性髓系白血病,取得良好疗效。
在CAR-T治疗的临床管理方面,科室建立了涵盖治疗全过程的标准化安全管理体系,覆盖细胞因子释放综合征(CRS)处理、感染控制、骨髓抑制及病毒再激活监测等关键环节,牵头或参与制定多部CAR-T行业标准和国家级治疗专家共识,并已在多家医疗机构推广应用。
此外,科室还积极探索CAR-T疗法与免疫检查点抑制剂、小分子靶向药物、造血干细胞移植等联合治疗策略,并与军事医学科学院合作,深入研究双靶点CAR-T的长期疗效及T细胞耗竭机制,借助多组学技术为CAR-T疗效提升及新产品研发提供坚实理论支撑。借助多组学技术为CAR-T疗效提升及新产品研发提供坚实理论支撑。此外,科室也积极探索代表细胞治疗未来方向的体内CAR-T(in vivo CAR-T)技术,已在多发性骨髓瘤与淋巴瘤等疾病中开展前瞻性研究,为下一代免疫治疗模式提供可行路径。
二、造血干细胞与骨髓移植
同济医院血液内科是国内最早开展骨髓移植的单位之一,现已发展为国家级重要移植中心。作为中华骨髓库定点采集与移植医院,科室与台湾慈济干细胞中心等多家机构保持长期合作,建立了成熟的异基因与自体移植技术体系。
科室率先在国内开展造血干细胞移植治疗系统性红斑狼疮,累计完成白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血等多种血液病的移植手术数千例,移植成功率和长期无病生存率位居全国前列。
针对高危与难治性患者,科室创新开展自体移植联合CAR-T治疗,有效拓宽了自体移植的适应范围;对于复发/难治性白血病患者,积极探索CAR-T桥接移植及移植后CAR-T细胞救治策略,结合分子靶向、免疫调节及供体淋巴细胞输注等手段,显著提升治疗效果。针对如慢性活动性EB病毒感染(CAEBV)等复杂病例,科室制定了个体化移植改良方案,有效改善患者预后。
三、贫血性疾病的综合诊治
血液内科是中华医学会与中国老年医学会红细胞疾病学组的核心成员单位,同时也是首批获得国际认证的MDS卓越中心。长期参与国家级贫血相关诊疗指南与专家共识的制定,在贫血性疾病、全血细胞减少及骨髓衰竭性疾病的诊疗方面处于国内领先水平。
依托形态学、分子遗传学与免疫学平台,科室构建了以全外显子组测序为核心的综合诊断体系,显著提升对先天性血细胞减少和骨髓增生异常综合征(MDS)等疾病的精准识别与分型能力。在治疗方面,长期开展ATG/ALG联合CSA免疫抑制方案治疗重型再障,疗效超过70%,其中国产ALG的应用已获得国际认可;采用全相合造血干细胞移植的长期生存率超过90%,近年来半相合移植的效果也日益成熟。
此外,科室高度重视中西医结合治疗理念,在慢性再障与中低危MDS的个体化治疗中,逐步形成系统化、特色化方案,为更多患者带来长期生存希望。
四、EB病毒相关淋巴增殖性疾病诊疗中心
在EB病毒相关淋巴增殖性疾病(EBV-LPDs)领域,同济医院血液内科每年接诊大量患者,建立了覆盖早期筛查、精准诊断、临床研究与创新治疗的全周期管理体系,整体诊疗水平对标国际先进标准。科室构建了贯穿“基础研究—精准诊断—个体化治疗”的一体化诊疗体系,形成三大核心优势:一是基于大量EBV-DNA检测数据,建立病毒载量动态监测平台,创新设计“五阶梯”诊断路径,包括初筛、靶向溯源、遗传筛查、免疫评估与综合判断,实现对高风险人群的精准识别;二是率先揭示NK细胞功能缺陷是EBV-LPDs进展的关键驱动因素,明确穿孔素表达异常与噬血细胞综合征(HLH)的分子机制,建立CAEBV三维风险分层模型,实现疾病进展的精确预测;三是研发靶向多种EBV相关抗原的人单核细胞来源树突状细胞疫苗KSD-101,目前已进入注册临床研究阶段,展现出良好的安全性与治疗前景。依托成熟的多学科诊疗(MDT)模式,血液内科为EBV-LPDs患者提供从筛查到治疗的全流程个体化管理,持续推动该领域诊疗模式向标准化、精准化、高质量发展。