2023年5月15日，两年前在华中科大同济医院接受全球首个CAR-T细胞疗法的视神经脊髓炎患者黄女士在华中大同济医院复查，各项指标正常，在神经功能和生活自理能力等方面均表现出持续的疗效。这意味着，“CAR-T细胞”或可以作为复发或难治性视神经脊髓炎患者的一种新的治疗选择。

2018年初，58岁的黄女士突发视力下降，在同济医院确诊为“AQP4抗体阳性的视神经脊髓炎”。视神经脊髓炎是一种容易反复发作的、致残性极高的中枢神经系统自身免疫性疾病，是我国首批被认证的难治性罕见病之一。随后两年，黄女士尝试了多种传统免疫抑制疗法，病情反反复复，左眼几近失明，行动需要轮椅，身心受到了巨大的折磨。2021年，她在家人的鼓励下参与了同济医院CAR-T治疗视神经脊髓炎的全球开创性的临床研究项目。

CAR-T治疗是多种难治/复发血液肿瘤患者的新兴治疗选择，是通过基因工程技术，使T细胞表达特异性的抗原识别CAR结构，再将这种“精确制导”武器回输至患者体内，识别并直接杀伤靶细胞。

神经内科王伟教授与血液内科李春蕊教授讨论提出，鉴于浆细胞产生的攻击自身神经的AQP4抗体在视神经脊髓炎中发挥着重要致病作用，与浆细胞肿瘤存在共同的靶细胞，因而大胆推测CAR-T细胞疗法在视神经脊髓炎等自身免疫性疾病中具有很大的治疗潜力。

2021年开始，王伟团队在全球率先开展CAR-BCMA T细胞（CT103A）治疗视神经脊髓炎的临床研究。接受治疗近两年时间里，黄女士停用了所有激素和免疫抑制药物，病情未再复发，神经功能也慢慢修复，不仅保住了右眼的视力，运动功能也恢复到独立行走，生活重现光明。

今年1月4日，王伟团队在《信号转导和靶向治疗》杂志（《自然》子刊）在线发表该临床研究的中期结果，研究发现CAR-T细胞疗法可靶向清除产生异常自身抗体的浆细胞，有效降低异常抗体的浓度，从而达到控制或长期缓解视神经脊髓炎的强大治疗效果。未来，研究还将进一步探索CAR-T-BCMA输注在其他神经炎症疾病患者中的安全性和有效性。