3月25日，国际医学期刊《自然·医学》（Nature Medicine）在线发表华中科技大学同济医学院附属同济医院李春蕊教授团队参与完成的一项临床研究成果。研究提示，通过单次静脉输注一种经过专门设计的载体，有望直接在患者体内生成具有抗肿瘤活性的CAR-T细胞，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。该研究为细胞治疗提供了一条不同于现有CAR-T治疗方式的新路径，也为相关患者带来了新的希望。

多发性骨髓瘤是常见的血液系统恶性肿瘤之一。尽管近年来治疗手段不断进步，但对复发或难治性患者来说，仍面临疾病反复进展、治疗选择有限等难题。对这类患者而言，能否更快进入有效治疗，往往十分关键。CAR-T治疗已经在血液肿瘤治疗中展现出重要价值。简单来说，就是先把患者自身的T细胞取出来，在体外进行改造和扩增，再回输体内，让这些细胞更精准地识别和攻击肿瘤。但现有CAR-T治疗通常需要经历细胞采集、体外制备、预处理后再回输等多个步骤，流程复杂、等待时间较长。对于病情进展较快的患者来说，这段等待时间十分宝贵。

这项研究关注的，正是一种不同于现有模式的新思路——体内CAR-T。与先把T细胞取出体外加工、再回输体内的做法不同，体内CAR-T希望把“改造”这一步尽量直接放在人体内完成。也就是说，不再先把T细胞送到实验室“加工”，而是把相关遗传指令直接送入体内，让患者自身T细胞在体内完成升级，变成能够识别并攻击肿瘤细胞的CAR-T细胞。通俗地说，就是尽量把原本在体外完成的一道复杂工序，前移到人体内部去完成。

在这项1期、单臂、开放标签临床研究中，共纳入5名复发或难治性多发性骨髓瘤成年男性患者，中位既往治疗线数为3线，中位随访时间为6个月。结果显示，5名患者中有4名达到客观缓解，其中3名达到严格完全缓解；所有可评估缓解者在第60天时微小残留病灶（MRD）均为阴性。这说明，患者体内生成的CAR-T细胞已经展现出初步的抗骨髓瘤活性。与此同时，从患者入组到完成输注的中位时间为8小时37分钟，提示这种模式有望明显缩短治疗启动时间。

进一步观察还发现，接受输注后，患者体内可以检测到CAR-T细胞，并在一定时间内完成扩增和持续存在。这表明，这一策略不仅提出了一个新思路，也在人体中初步证明“能够生成、能够扩增、能够发挥作用”。从医学发展的角度看，这项成果的价值，不仅在于为复发或难治性多发性骨髓瘤提供了一种新的治疗思路，更在于推动CAR-T技术从“体外定制”向“体内生成”迈出了重要一步。

同时也应看到，作为一项早期临床研究，这项技术目前仍处于持续完善阶段。未来还需要在更大样本中继续验证其长期疗效和长期安全性，并在治疗流程和临床管理等方面进一步改良和优化。李春蕊教授团队表示，下一步将继续围绕疗效持续性、安全性优化和临床转化等问题开展深入研究，推动这一新型细胞治疗策略不断完善，为患者带来更多希望。